오늘 아침은 모건스탠리가 실적을 미스하고 장마감후에는 넷플릭스가 미스했네요. 모건스탠리는 요즘 골드만삭스를 제치고 월스트리트에서 가장 기대를 받는 은행으로 기대를 많이 받았었는데 FICC(채권, 금리, 외환 세일즈 앤 트레이딩)과 주식 세일즈 앤 트레이딩에서 기대에 한첨 못미치는 결과를 발표하며 주가가 -5%까지 하락하였습니다.
바이오텍회사에게 두가지 중요한 Value inflection point가 있는데 그것은 1) 중요한 임상결과 그리고 2) 임상결과를 기반한 FDA/EMA 승인 이벤트입니다.
어제 뉴욕시간으로 8시쯤에 제가 이전에 소개해드린 Immunomedics에서 FDA 승인 심사 결과가 발표되었는데요. 승인을 바랐지만 너무나 아쉽게도 CRL을 받았습니다.
CRL이상 Complete response letter의 약자로 FDA에서 신청자에게 application package에서 부족한 점을 적어서 보내는 편지입니다.
CRL은 내용에 따라 다양한 결과가 나오는데요 이번 케이스는 CMC (Chemical, manufacturing, control)에만 국한되어 있다해서 다행입니다.
FDA 승인과정에는 임상데이터 외에도 다양한 factor가 고려되는데 그중에는 임상데이터도 있지만 제조과정과 기록이 얼마나 잘되어있는지도 포함이 되어있는거죠.
그 가장 큰이유로 임상결과를 통해서 이미 효능이 검증이 됬지만 시판될 경우에 그 결과가 얼마나 꾸준하고 예측가능하면 (consistent and predictablw) 결국 일관된 제조과정을 거쳐야만 하기때문이죠. 동시에 제조시설을 검사해서 제조과정에서 불순물이나 위생 관리 과정도 엄격히 검사합니다 - 이과정에서 최근 한국기업이 적발되어 FDA승인이 미뤄진 사례가 최근에 있었죠.
CMC외에는 더 자세한 CRL 내용은 회사에서 아직 발표를 안했지만 더이상 실험은 필요없다고 하니 큰 이슈는 아닌 듯 싶습니다.
뉴욕시간으로 8시 / 서울시간 10시에 회사에서 웹캐스트를 통해 투자자들에게 업데이트를 해준다니 관심있으시다면 들어보시는 것도 배울점이 많을듯 합니다. (www.immunomedics.com에서 investor section에 event로 가시면 보실수 있습니다) + 미국 투자의 장점은 이렇게 investor relations가 활발한 점도 있습니다.
2장에서는 일석이조, 일타쌍피를 가능하게 해주는 것에 대해서 말씀드리겠습니다. 대부분의 약은 몸속의 한개의 receptor에 맞도록 설계가 되고 개발되기때문에 한개의 약은 한개의 질병에만 쓰이고 더이상은 쓰이지 않습니다. 최고 승인을 받고 Patent가 종료될때까지 정해진 한가지 질병만 치료할 수 있게되는 것이죠.
블록버스터약은 1조이상의 매출을 내는 약을 말하는데 크게 두가지로 나뉩니다. 1) 엄청나게 많은 환자를 치료하는 경우 (당뇨, 콜레스테롤등 cardiovascular 질병) 그리고 2) 약 하나가 다양한 적용증에 쓰일수 있는 것이죠 ($20조가 넘는 매출을 내는 AbbVie의 Humira가 속한 anti-TNF drugs, 그리고 오늘 말씀 드릴 알렉시온의 Soliris가 이에 해당합니다. 전 참고로 알렉시온의 팬입니다.
솔리리스가 어떤게 다양하게 쓰일수 있는지를 이해하시려면 우선 아래의 표를 봐주세요. Complement pathway라고 사람의 면역체계중 하나인데 이전편에 말씀드렸다시피 굉장히 복잡하고 잘 못 건드렸다간 아주 치명적인 부족용이 일어날 수 있습니다.
아래 도표는 알렉시온의 경쟁사인 Apellis 에서 R&D Day에 쓰인 자료인데 Complement system이 어떻게 활성화되는지 보여줍니다.
하지만 가장 중요한건 Complement system은 우리 몸의 모든 곳에서 활동을 하며 일반인에서는 면역 시스템의 중요한 역할을 하며 외부 물질을 (세포포함) 없애줍니다.아래 표에서 보시다 Complement는 우리 몸에 두뇌까지 포함하여 모든 곳에 존재하는 다양한 종류의 세포에 영향을 미치기 때문입니다. Complement가 오작용을 하게 되면 병이 되는 것이죠.
Complement의 오작동으로 현재는 hemolysis (용혈)과 관련된 PNH (Paroxymal Nocturnal Hemoglobinuria)와 aHUS (Atypical Hemolytic Uremic Syndrome)에 대부분의 환자가 솔리리스를 받고 있지만 최근에 알렉시온은 refractory Myasthenia Gravis (중증 근무력증)에도 Complement activation을 발견하고 임상결과뒤에 FDA로부터 승인을 받았습니다. 다른 신경계 rare disease인 NMOSD에서도 아주 좋은 임상결과를 받은 알렉시온은JPMorgan 헬스케어 컨퍼런스에서 솔리리스/Complement franchise는 신경계 질환으로 더큰 성장을 할 것이라고 선언했습니다. 하지만 Complement는 여기서 끝나지 않습니다. 경쟁자인 어펠리스는 알렉시온의 경쟁이 없는 눈, 콩팥에서 임상실험을 진행중이거나 진행 계획이 있습니다.
그럼 약 하나로 다양한 질병을 치료하는 것의 장점이 무엇일까요? 가장 큰 장점은 개발 비용이 적고, 시간도 덜 들며, 그리고 익숙함입니다. 이미 승인받은약의 label을 바꾸려면 supplemental application을 제출하게되는데 이미 FDA가 한번 검사를 한 약이고 FDA가 승인한 제조시설에서 제조되므로 검토시간도 훨씬 단축되며 아주 기본적인 safety data같은게 이미 되어있기 때문에 임상실험을 바로 P2나 P3로 진행할수있어 개발비용이 확연히 줄어듭니다.
그리고 약이 승인이 나면 이미 다른 의사들이 많이 써본 약이고 경험이 있기때문에 제약회사 입장에서도 판매하기가 훨씬 수월하기도 합니다.
신약같은 매출증대를 누리면서도 비교적 저렴한 개발비용만 들이니 제약회사로써는 최고의 성장 전략이고 이 전략을 가장 잘한 약중 하나가 솔리리스입니다. 특히 현재는 유일한 Complement inhibition약으로 항상 경쟁자가 없는 적용증에서 솔리리스를 개발하여 엄청난 성장을 일궈냈죠.
알렉시온은 이번에 M&A를 통해서 anti-FcRn자산을 손에 얻으며 또하나의 pipeline in a product를 추가했지만 그쪽은 경쟁자가 많아서 솔리리스만큼 매력적이진 않다고 생각합니다.
그럼 pipeline in a product 알아봤습니다. 다음엔 이렇게 성공적인 프랜차이즈를 지속성장 시켜주는 life cycle management에 대해서 알아보겠습니다. 물론 알렉시온 사례로 설명드리겠습니다.
