글제목을 보고서 아마 말도 안된다고 생각하셨을텐데요, 정말 저 모든 것을 해내신분이 있습니다. 바로 United Therapeutics (UTHR) CEO – Martine Rothblatt이라는 분인데요. 월스트리트에서는 주주친화정책이 부족하다고 해서 주가는 지난 1년대비 많이 하락하였지만, 제가 보기에는 월스트리트의 가장 단점인 단기수익/성과 추구에 현재 주가는 피해를 보고 있지만 이시대 최고의 혁신리더중에 한분이라고 생각합니다. 전 감히 바이오텍계의 일론 머스크급이라고 말하고 싶네요...

2014년 가장 보수가 많은 여성 CEO가 원래는 남자였다, 그리고 그건 그녀의 인생에서 가장 특이한점도 아니다... 라는 글이였습니다.

 

이분은 우리가 잘 알고 있는 Sirius XM의 창업자로써 인공위성을 활용하여 라디오산업을 완전히 바꿔놓고, 거기에 그치지 않고 딸이 희귀병인 Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)에 걸리자 본인도 공부를 하고 최고의 팀을 모아서 GSK가 그냥 버려두고 있던 약을 단돈 10만불에 인수하여 PAH 전문 기업인 United Therapeutics를 설립하고 지금 $4.5bn (5조)의 시가총액 기업으로 성장시켰습니다. 현재 UTHR는 PAH 케어를 발전시킴과 동시에 완전 새로운 분야인 organ manufacturing에 투자를 집행하며 organ transplant의 가장 큰 문제인 공급의 문제를 해결하고자 합니다.

저는 이분의 인터뷰를 유튜브에서만 보고 JPM 헬스케어에서 아침이벤트와 1대1 미팅을 통해서 미팅을 했었는데, 이분의 솔직함, 기업에 대한 비전, 투자자에 대한 공손함, 디테일, 그리고 다른 팀원에 대한 배려를 보고서 너무나 놀랐습니다. 정말 존경스러운 분이라고 생각합니다.

Sirius XM으로 미국 라디오/문화 산업을 재편하다

UCLA에서 MBA/JD 프로그램을 통해서 인공위성 프로젝트를 한것으로 마틴은 워싱턴 디씨의 한 로펌에서 인공위성 관련 프로젝트를 집중적으로 하게 됩니다. 이때 특히 인공위성이 떠오르며 커뮤니케이션 산업을 완전히 바꾸는 과도기였습니다. 여러 프로젝트를 하게 되지만 마틴은 기존 기득권세력이 인공위성을 활용하는 혁신 기업의 성장을 막는 일을 맡게 되며 회의감을 느끼다 결국엔 로펌을 그만두고 결국에는 인공위성을 활용한 혁신 라디오 사업을 하게 되고, 그것이 나중에 Sirius XM으로 발전하게 됩니다. 마틴은 Sirius 의 창업 동기로 물론 인공위성 산업에 대해서 관심도 많았지만, 기존에 각각 지역별로는 수요가 너무 적어서 틀어지지 않았던 소규모 음악 장르, 정치 아이디어들이 인공위성을 통해서 전국적으로 청취자가 늘어난다며 더욱 더 다양성을 추구할 수 있게하고 싶다고 했습니다. 엄청난 비전이였던 것이죠. 마틴의 사업을 통해서 지역별로 나누어져 있던 라디오 산업이 전국적/전세계적으로 재편되었습니다. 물론 다양성의 보존에도 도움이 되었을 것이라고 믿습니다.

United Therapeutics를 통해서 PAH질병을 퇴치하고 인류의 생명연장을 연구하다

마틴은 이후 딸이 PAH라는 질병이 걸리면서 이 병에 대해서 알게됩니다. 당시에 PAH는 약이 없고 사망율이 굉장히 높은 질병이였습니다. 희귀병의 특성상 연구도 부족하였고 그당시에는 수익성도 낮았기때문에 제약회사들도 연구를 많이 하지 않았죠. Sirius XM으로 번 돈을 마틴은 딸의 질병 치료를 위해서 바이오배경도 없이 PAH 치료제 연구에 뛰어들게됩니다. 팀을 모으고 GSK에서 먼지에 뒤덥혀있던 tresprostinil이라는 성분을 라이센스해와서 약개발을 나서게되고 그 프로젝트가성공하며 현재 많은 PAH환자의 생명을 연장시켜주고 있습니다.

CURE를 찾는 것이 UTHR와 마틴의 비전입니다.

 

단돈 10만불과 로열티 계약으로 라이센스를 해오면서(인터뷰에서 마틴은 “아마 글락소가 받은 최고의 투자중 하나일것이다”라고 한바가 있습니다), treprostinil을 IV, 알약, 그리고 inhaled 제품으로 만들어 PAH 환자들의 위험도에 맞춰서 사용할수있도록 하고 있습니다.

세가지의 PAH 치료제 모두가 treprostinil기반입니다.

 

마틴의 PAH에 대한 열정 및 거대한 투자는 PAH 를 치료하는 의료진들에게 큰 영향일 미치며 UTHR는 초대형 제약사인 JNJ에게 전혀 밀리지않으며 선의의 경쟁을 하며 PAH치료 패러다임을 바꾸고 있습니다. PAH는 현재 JNJ와 UTHR가 양분하는 산업이 되어 oligopoly로써 다른 기업들의 참여가 굉장히 어려운 분야가 되었습니다. Arena가 참여를 하려 했지만 환자를 임상실험에 등록시키는 것이 너무 오래 걸리며 UTHR에게 라이센스를 해서 약을 넘긴 사례가 있습니다 – 물론 UTHR가 프로그램을 받게 된이후로는 환자 등록이 빨라진 것으로 알려져있습니다. 최근에 XLRN의 sotatercept데이터가 좋게 발표 되었지만 임상 3상은 1000명정도 필요할 것으로 예상되며 빨라야 2023/2024에 진입이 가능할 것으로 보입니다.

UTHR는 이제 마틴의 다음 비정을 실현 시키는 플랫폼으로 진화하고 있습니다. 바로 organ manufacturing입니다. 현재 다양한 질병으로 인해서 장기이식에 대한 수요는 늘어나고 있지만 공급이 부족한데 UTHR는 장기를 만드는 것을 연구하고 있습니다. 현재 미국의 유명한 Mayo clinic과의 협업을 통해서 장기이식이 어려운 상태의 장기의 상태를 복구시켜 장기이식하는 것을 성공하였습니다. 앞으로 어떤 발전이 있을지 계속 기대됩니다.

정말 새로운 시장을 개척하고 있습니다.

 

마틴의 다음 비전

마틴은 이제 영생에 대해서 연구중입니다. 컴퓨터에 인간의 두뇌에 있는 정보를 이식시킴으로써 정신이 영원히 보존이 되는 것이죠. 사랑하는 사람과 영원히 함께 하고 싶다는 비전으로 개발이 되고 있는데요. 어떻게 발전될지 궁금합니다!

마틴의 TED Talk를 아래에 공유합니다. 한번 들어보시는 것을 강력 추천합니다.

 

www.ted.com/talks/martine_rothblatt_my_daughter_my_wife_our_robot_and_the_quest_for_immortality

 

주식 이야기

저는 UTHR를 굉장히 좋아합니다. 2020년 매출에 대한 컨센서스 기대치도 너무 낮고, 비전을 실행하는 리더쉽, oligopoly를 통한 안정적인 사업구조, 파이프라인에 대한 낮은 기대치, 마지막으로 5x EBITDA에 거래되는 엄청난 밸류에이션까지 여러모로 매력적인 회사라고 생각합니다. 여러분도 한번 공부해보시길 추천드립니다!

5년 최저가에서 열심히 튀어오르고 있습니다.

혹시 이글이 재미있으셨거나 새로우 배우신게 있으시다면 추천/공감/공유 부탁드립니다. 저에겐 큰 힘이 됩니다!

 

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어제 조용히 하루를 마치고 글을 읽던중 어이가 없는 인터뷰를 다룬 기사를 읽게 되어서 이렇게 공유합니다.

바로 어떤 펀드매니저의 불평인데요 - 요즘 월스트리트에서 핫이슈가 된 "개미 투자자들의 갑작스런 유입이 어떻게 시장 논리를 변화시켰느냐"에 대한 내용입니다. 그리고 이 펀드매니저는 거의 무슨 개미 투자자들이 무식하게 무변별하게 주식과 옵션 매수에 나서면서 현재의 고평가 시장을 만들었다고 핑계를 대고 있는 것으로 보입니다.

결론적으로 말씀드리자면 지금 현재 S&P는 내년 어닝 (EPS)의 22배에 거래되고 있고 (시장 전체의 평균 P/E가 22x라는 의미입니다) 이는 10년 평균치보다 무려 50%나 높기때문에 현재 주식시장이 엄청 고평가 되어있다는 뜻입니다.

그리고 이 펀드매니저는 빅테크 기업 (구글, 아마존, 넷플릭스, 마이크로소프트, 애플)의 엄청난 주가 상승과 강세장에 베팅하는 옵션시장이 현재의 고평가 랠리를 가능하게 했다고 했는데요.

물론 저 두가지가 엄밀히 말하는 틀린 것은 아닙니다 - 현재 P/E멀티플로 봤을때 굉장히 높은 밸류에이션을 받고 있으며 그 강세에 초대형 IT기업들의 급성장이 있는 것도 사실이니까요.

예전에 비해서 수익이 내기 어려운 시장인 것은 사실이지만 이런 식의 핑계는 정말 황당하다고 생각합니다. 자기가 원하는대로 시장이 움직이지 않는다고 시장이 멍청하다고 하는건 위험하고 엄청나게 오만한 생각이기 때문입니다.

현재 가치 투자자들이 제대로 퍼폼을 하지 못하고 있는 이유는 아래와 같습니다.

1. 투자 분석과 결정에서 멀티플에 너무나 지나친 비중을 두고 얘기합니다.

멀티플 (P/E, EV/EBITDA)은 가치평가의 방식중에 하나이고 물론 중요한 척도입니다. 하지만 결국에는 투자 결정에 일부분일 뿐입니다. 동시에 내년 예상 실적을 기준으로 계산이 되는데 내년 예상 실적 컨센서스는 항상 시간이 가면서 변화하기때문에 결국에는 계속 변화하는 숫자입니다. 그리고 투자자별로 내년 실적 예상치가 다르기 때문에 투자자 A의 입장에서는 주식을 내년 P/E 15배에 매수하는 반면 실적이 훨씬 더 좋아질것으로 예상하는 투자자 B의 입장에서는 주식을 내년 P/E 10배에 매수하는 것으로 느껴질수도 있습니다.

결국에는 보는 사람 마음이기때문에 멀티플은 큰 그림상은 좋으나 투자 결정의 일부분 일수밖에 없습니다.

어떤 유명한 가치투자펀드에 일하는 친구와 얘기할때마다 놀란 것이 있는데 그 펀드의 대표님은 투자건을 얘기할 때 무조건 멀티플부터 시작한다고 합니다. 멀티플부터 시작하면 초반에 걸러지는 좋은 투자 아이디어가 너무 많습니다. 저의 펀드에서는 밸류에이션은 가장 마지막에 다루어진 것과 굉장히 다르지요.

2. P/E 멀티플이 낮은 기업에 집중한 결과 레버리지가 높은 (빚이 많은) 기업의 주식이 포트폴리오는 가득채우게 되었습니다.

이것은 코로나19가 터지면서 생긴 이슈이긴한데요. 주식시장이 불을 뿜는 상황에서 가치펀드들의 성과가 좋지 않는 것은 이 이슈가 큰 한목을 하고 있다고 생각합니다. 가치펀드들은 낮은 P/E 멀티플의 기업에 투자하는 것을 좋아하는데요. P/E가 낮은 이유는 크게 두가지 이유가 있습니다. 1. 낮은 성장성 그리고 2. 높은 레버리지 (빚이 많습니다).

성장성이 낮으니 비교적 자본조달비용이 낮은 채권발행을 통해서 에쿼티의 수익을 극대화하는 자본구조 전략입니다.

이전략은 코로나 전에 미국 경제가 워낙 활황이였기때문에 굉장히 잘 먹히던 전략이였습니다. 경제 성장에 따라서 실적이 증가하고 그만큼 빚을 갚아가며 주주 수익이 빠르게 증가했으니까요. 하지만 코로나로 경제 쇼크가 일어나게 되면서 바로 레버지리 효과는 반대로 되었습니다. 실적이 급감하면서 높은 빚을 감당하지 못하게 되었고 결국에는 주가도 바닥를 치고 돌아오지 못하는 것이지요.

레버리지가 워낙 높아서 투자자들이 다시 돌아오지 못하며 주가가 회복을 못하고 있는 기업으로는 대표적으로 제약업계의 Bausch Health Companies (BHC)와 AT&T (T)입니다. 아래에 주가 차트를 보시면 코로나 이후로 회복을 하지 못하고 있는게 보입니다 - 레버리지 효과는 활황기에는 좋지만 불황에는 회사들에게는 쥐약이지요..

이 펀드매니저는 누구이고 왜 이런 말을 했을까요?

이런 오만한 발언을 한 펀드매니저는 가치투자로 잘 알려진 Smead Capital Management의 Cole Smead입니다. 이 인터뷰를 보고서 전 바로 그 펀드의 실적을 봤는데요.. 대부분의 펀드가 올해 -10%하락중입니다. S&P가 같은 기간동안 5% 상승하였으니 시장대비 -15% 언더퍼폼한셈이네요. 운용수수료를 제하면 아마 벤치마크대비 더 실적이 않좋았을 것이라고 생각합니다. 뮤츄얼펀드이기때문에 아마도 100% 롱포지션이였는데 이런 퍼포먼스는 굉장히 부진한 실적입니다.

올해 대부분 헤지펀드들의 실적에서 사실 가장 큰문제가 쇼트북 (short book)이였는데 100% 롱 포지션을 가져가는 펀드가 이런 실적을 보이면 굉장히 당혹스럽긴합니다.

마치며...

지난 30년간 가치투자자들이 수익내기에 좋은 시간이였습니다. 엄청난 경제 팽창, 통화량 확대, 글로벌화로 인한 생산비용 하락 등 그동안 기존 산업 (소비재등)에 속한 기업의 실적 개선이 꾸준히 진행되었기 때문입니다.

이제는 기존 산업이 시장 주도권을 첨단산업에 넘겨주며 대부분의 기업가치가 현재 수익에서 미래 가치로 넘어가게 되었습니다 (유명한 벤처 투자자인 Peter Thiel이 항상 기술기업의 가치평가에 대해서 얘기할때마다 다루는 소재입니다).

시장이 변화하고 있을때 투자자는 계속 같은 투자법을 유지한다면 도태될뿐입니다. 그렇다고 가치투자 자체가 도태된것이 아닙니다 - 가치투자는 계속되지만 변화가 필요한 시점으로 판단됩니다. 워렌버핏이 팀원의 생각을 믿고 애플에 투자하여 엄청난 수익을 낸것처럼요. 버크셔해서웨이의 주가는 다른 가치투자펀드보다는 나은 수익을 보여주고 있지요. 워렌버핏/버크셔의 가치투자 스타일은 현재 진행형으로 보입니다.

저는 계속 고배당주에 초고성장주에 투자를 늘려가고 있습니다. 버진갤럭틱이 이제 또다른 시험비행을 앞두고 있네요. 테슬라의 실적 개선은 지속되구요. 그럼 여러분 모두 성투하세요!

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항상 말씀을 드리지만 바이오주식 (biotechnology stocks)는 고위험 투자입니다. 인체의 신비는 과학자로써는 정말 흥미롭지만 제약 개발 단계에서는 수만가지의 통제가 불가능한 커브볼이 계속 날아오기 때문입니다.

보통 바이오 투자를 생각할때는 임상실험이 성공하거나 FDA 승인을 받은뒤에 주가가 폭등하는 것을 생각하는 경우가 많은데요. 사실 그 반대의 경우가 많습니다. 투자자들의 기대치가 워낙 높아진 상태라서 좋은 결과가 이미 주가에 반영되어 있는데 기대치에 못미치는 결과가 나오며 주가가 폭락하는 경우인데요.

지난주에는 바로 심장/근육질환의 전문 바이오텍으로 여겨지던 Cytkinectics (CYKT) / 사이토키네틱스의 임상실험의 결과가 바로 그러했습니다. 그리고 주가는 당일에 -40%이상 하락했습니다.

10월8일에 주가가 하락하는게 보이는데요. 10월 8일에 Cytokinetics는 Omecamtiv Mecarbil이라는 후보물질의 임상 3상 발표는 한날이였습니다.

위에 보시면 primary endpoint로 쓰였던 cardiovascular death or heart failure events (심장질환으로 인한 사망 이나 심부전)은 Omecamtiv를 받은 환자들이 비교군에 비해서 위험이 8% 줄어든 것으로 드러났습니다. 실질적으로는 임상 실험이 성공한 것이지요.

하지만 주가는 폭락했습니다 - 그이유는 바로 secondary endpoint였던 cardiovascular death만 보았을때는 omecamtiv가 비교군과 의미있는 차이를 보여주지 못했기 때문입니다. 심장질환약일 경우에는 생존데이터가 가장 중요한데, 환자의 생존을 연장시켜주지 않는 약으로 드러나면서 투자자들이 약에 대한 FDA 승인여부와 승인이 되더라도 얼마나 팔릴건지에 대한 의문점을 제기하기 시작하면서 모두가 투매에 나선 것 입니다.

보통 심장질환 관련 임상실험의 경우에는 위험도가 굉장히 높기때문에 임상실험에 대한 투자자들의 기대치가 높지 않은데, 이번에 Cytokinetics의 경우는 어떻게 이런 높은 기대치가 형성되어있었을까요? 이번 기회를 통해서 이런 상황이 보이는 주식이라면 투자자들의 기대치가 너무 높을 확률이 높기때문에 여러분들도 정말 큰 확신이 없으시다면 투자하시는 것을 고려해보시는 것도 좋을 듯 합니다.

1. Promotional management team / 자신감이 넘치는 경영진

월스트리트에서 Cytokinetics 경영진은 자신감이 넘치는 경영진으로 알려져 있습니다. 자신감과 그리고 청산유수한 프레젠테이션으로 기관투자자들로부터 많은 믿음을 받고 있었기에 많은 기관투자자들이 분석도 했지만 경영진의 말을 믿고 투자를 한경우도 많았습니다. 유능한 경영진이니 당연히 성공할 것이라는 기대치를 갖고 투자를 했고, 이것은 주식에 좋은 수급으로 이어지며 높은 주가가 형성되었습니다.

2. Anchor financial investor and strategic partner / 앵커 역할을 한 재무 투자자 (로열티 파마)와 전략적 파트너 (암젠)

Cytokinetics에는 바이오텍에서는 유명한 투자자인 Royalty Pharma가 투자해있고 초우량 바이오테크 기업인 Amgen (암젠)이 이번에 임상 결과가 발표된 Omecamtiv의 글로벌 파트너로 들어와 있었습니다. 그리고 자신감 넘치는 Cytokinetics경영진또한 로열티 파마와 암젠에 대해서 얘기를 많이 했습니다.

주식 투자자들은 유명한 투자자와 바이오텍 기업이 들어온것을 보고서 더 확신을 받을수 있었던 것이지요. 그리고 당연히 약은 높은 기대를 받을수밖에 없었습니다.

주가가 하락한뒤에 저는 어떻게 대응에 나섰을까요?

저는 다행히 Cytokinetics 주식을 들고 있지 않았지만 이번에 주가가 많이 하락한 것을 보고 저에게는 기회라고 생각하고 적극매수에 나섰습니다. 그이유는 아래와 같습니다.

1. 주가가 많이 하락하면서 할수없이 투매가 일어났을 것으로 예상

바이오텍에 투자하는 기관투자자들중에는 임상실험 결과 발표 이벤트에만 투자하는 경우가 많습니다. 임상결과가 어떻던 간에 그날 팔고 나오는 것이지요. 아이러니하게 재무모델 하나도 없이 그냥 결과가 좋을 것으로 예상되면 투자를 하는 것이지요. 그러면 투매가 이루어 질수밖에 없습니다.

2. 다음 파이프라인약을 매력적인 가격에 매입할수있는 기회

플랫폼기업의 장점인게 파이프라인이 지속되는 점인데요. 다음 파이프라인약인 CYK-274은 HCM을 치료하려는 임상 물질입니다.

아직 임상개발의 초반 단계이지만 CK-274는 최근에 Bristol Myers Squibb이 인수한 Myokardia의 mavacamten과 기전 (mechanism of action)이 같은 물질입니다.

Myokardia가 15조원 / 130억 달러에 매각되었는데요 현재 Cytokinetics의 시가총액은 1.2조원/10억달러에 불과합니다. 10%도 안되는 가격에 거래가 되고 있는 것이지요. 그래서 이정도 할인된 가격이라면 좋은 risk/reward라고 생각하고 매수가 나섰습니다.

대형 제약사에게는 cardiovascular franchise (심장/혈관 질환 사업)은 굉장히 매력적인 사업입니다. 그리고 그점을 잘 알고 있는 월스트리트의 투자자들은 심장/혈관질환에 좋은 효과를 보여주는 약을 보유한 기업들에 높은 프리미엄을 부여하고 있습니다. 이번에 Myokardia가 15조원에 거래되기도 했지만 최근에 대형제약사의 관심사례는 아래와 같습니다.

1. 콜레스테롤저하 약인 inclisiran을 소유했던 Medicines Company는 노바티스에게 100억달러에 매각되었습니다.

2. 특허소송에서 지기 전까지만해도 Vascepa를 보유한 Amarin은 모두가 언젠간 대형제약사에 인수될것으로 예상되고 투자자들은 한때 100억달러 이상에 매도가 될수도 있다고까지 예상했습니다.

3. ATTR-Cardiomyopathy (트렌스티테틴 아밀로이드 심근병증)에서 가장 좋은 약을 개발할 것으로 예상되고 다양한 희귀질환을 RNAi로 치료하는 Alnylam은 170억 달러의 시가총액에 거래중입니다.

마치며..

바이오텍은 과학을 보기때문에 위험한 투자이고 미래의 꿈을 보고서 투자하는 것이다보니 사실 어떻게 보면 펀더멘털보다도 투자자들의 기대치를 파악하는 것이 더 중요한 산업일수도 있습니다. 이번에 Cytokinectics의 사례를 보면서 어떤 회사들이 보통 투자자들이 기대치가 높은지를 확인하는 좋은 기회가 되었으면 좋겠습니다.

반대로 투자자들의 기대치가 굉장히 낮은 경우에는 (Cytokinetics의 기대치는 이번에 완전 바닥을 쳤지요) 좋은 투자 기회가 될수있다는 점을 생각하시면 좋다고 생각합니다. 하지만 항상 기본적인 공부가 되어있어서 과감히 투자를 집행할수있으니 항상 새로운 종목을 공부하시면서 기회를 기다리는게 가장 좋은 투자자의 자세라고 생각합니다.

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바이오마린은 예전부터 희귀병의 강자로 enzyme replacement therapy 기술을 바탕으로 안정적인 현금흐름 폭발적인 성장을 이룬 회사입니다. 이회사는 보통 환자가 몇만명밖에 없는 질병에 집중하여 안정적인 drug development process 바탕으로 판매까지 vertical integration 이루어낸 유일한 pure play biotechnology회사입니다. 현재 시가총액이 18조원정도 되고 매출의 8배정도에 거래되고 있습니다.

바이오마린 주가입니다.. 2019년 중반까지는 힘들었습니다..

회사의 규모가 커지면서 core strength 기반으로 기회를 찾아나서고 있습니다. 최근 R&D day에서 중장기 전략을 발표했습니다.

중장기적으로 core strength를 활용하되 더 큰 약을 개발하는 것을 계획하고 있습니다. 대형제약사로써 첫발을 내밀고 있습니다.

최근에 바이오마린은 gene therapy 집중적인 투자를 통하여 플랫폼을 더욱 강력하게 만들고 있는데 hemophilia A(형우병 A)약으로 승인이 예정되는 Valrox 바이오마린의 플랫폼을 설명해보겠습니다. Valrox 바이러스 기반인 약으로 인체에 엄청난 양의 바이러스 (혈우병환자들이 필요한 유전자를 지니고 있는 바이러스입니다) 주입하여, 바이러스가 (liver) infect시키고 안에서 주입된 유전자가 혈우병환자들이 필요한 단백질인 factor 8 자연스럽게 만들게 해주는 약입니다. 여기서 벌써 복제약을 만들기에는 다양한 문제가 생기는데요.

-        우선 복제된 바이러스와 원래의 바이러스의 비교를 어떻게 할것이냐입니다. 아직 선례가 없고 아무도 어떻게 해야되는지도 모릅니다.

-        바이러스는 체내에 들어가서 온몸을 돌아다니면서 다양한곳의 세포를 infect할수있습니다. 물론 간에 가장 많이 되겠지만 복제약이 오리지널약과 동일하게 세로를 infect 하는지 알아보는 것은 불가능합니다.

-        1/2번째가 가능하더라도 바이러스를 통해 주입된 유전자에서 만들어진 단백질이 복제약과 비슷하고 단백질이 체내에서 어떻게 움직이는지도 비슷한지도 알아봐야하겠지요..

-        물론 마지막으로 biologics로써 임상실험을 통해서 오리지널약과 효능이 비슷하다는 것도 검증해야합니다.

바이오마린은 유전자치료가 얼마나 복잡한것인지 아래와 같이 설명했습니다.

간단한 small molecule이 자전거라면 gene therapy는 우주정거장급으로 복잡하다고 합니다. 바이오마린의 전략적 가치 (strategic value)를 향상시켜줄것이라고 봅니다.

바이오마린은 이제 강력한 gene therapy 플랫폼을 바탕으로 새로운 약을 계속 개발하고있습니다. Valrox 승인을 하자마자 벌써 두개의 프로그램 (PKU and HAE) 개발을 발표하였습니다.

플랫폼을 통해서 비교적 저렴한 비용으로 엄청난 가치창출을 하는것은 물론 새로운 분야로 들어가며 기존의 경쟁자들의 약을 더이상 의미없게 하는것만큼 혁신적인게 없죠. 바이오마린의 혈우병은 현재 다케다, 사노피, 로슈가 지배하고 있는 시장인데 앞으로 바이오마린의 혁신이 굉장히 기대됩니다!

 

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