글로벌 바이오 주식 트레이딩

오늘 장이 끝나고 유전자 치료제 (gene therapy) 개발에서 가장 앞서가고 있는 기업인 사렙타 (Sarepta Therapeutics / SRPT)가 FDA와 가진 미팅에 대한 업데이트가 또 한번 유전자 치료제 개발 산업에 찬물을 끼얹고 있습니다.

사렙타의 발표는 아래와 같습니다.

OTAT (Office of Tissues and Advanced Therapies/ 신체조직 및 최신 치료제 담당부서)의 업데이트

OTAT은 CBER (Center for Biologics Evaluation and Research / 바이올로직 치료제 심사 부서)의 일부인데요.

사렙타에게 SPR-9001를 임상 3상에서 환자들에게 투여되기전에 치료제를 검사하는 potency assay를 추가해서 분석하라는 요구입니다.

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사렙타의 SPR-9001인 이미 좋은 데이터를 발표했고

글로벌 제약사인 로슈가 라이센스를 했을 만큼 투자자들의 신뢰가 높은 약인데요.

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사렙타는 이미 사용되고 있는 assay와 기존 데이터로 충분하다고 하다고 투자자들에게 업데이트를 했지만 시장참여자들은 회사의 업데이트를 별로 믿지 않는 분위기입니다.

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오늘 업데이트로 실질적으로 SPR-9001의 개발기간에 큰 임팩트는 없을 것으로 보입니다 - 아마도 최종적으로는 승인이 몇개월정도 늦어질 것으로 예상됩니다.

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하지만 더 큰 문제는 ​여태까지 유전자 치료에 대해 큰 기대를 갖고 있던 투자자 심리입니다. 최근에 바이오마린의 (Biomarin/BMRN) 형우병 A형 유전자 치료제인 Roctavian (록타비안)을 FDA가 승인을 거부하면서 잠시 투자심리가 않좋아졌지만, 투자자들사이에는 아마도 혈우병에 국한된 것이라고 생각하면서 다시 투심이 어느정도 회복했었는데요.

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사렙타의 유전자 치료제는 혈우병 치료제인 록타비안과 굉장히 다른 치료제이기 때문에 더이상 록타비안의 문제는 혈우병에 국한된것이 아니라 전반적인 유전자 치료제 개발의 문제가 될수도 있다고 생각합니다 - 왜냐하면 FDA가 유전자 치료제 개발에 대해서 기준을 갑자기 올려버렸을지도 모르기 때문입니다.

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오늘 특히 바이오마린 경영진이 Robert Baird가 주최한 컨퍼런스에서 발표한 것 또한 작년에 FDA의 국장이 바뀌면서 FDA의 유전자 치료제에 대한 생각과 기준이 바뀌었을지도 모른다는 생각에 더 힘을 실어줍니다. 그리고 바이오마린은 아직도 FDA가 갑자기 유전자치료제에 왜 이전보다 훨씬더 엄격한 승인 기준을 세웠는지 이해를 못한다고 했습니다. 투자자로써 이런 불확실성 또한 별로 좋지 않죠..

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"There is generally high level of conservatism at FDA. Gottlieb added some fresh air, but he is no longer there"

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"FDA는 보통 굉장히 보수적입니다. Gottlieb 국장(전임 FDA국장 - FDA 승인시스템을 개혁하면서 FDA의 승인기준이 낮추고 있다는 비난을 받기도 했었습니다) 있을때는 어느정도 변화가 있었지만 그는 이제 떠났습니다"

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유전자 치료제는 정말 혁신적이고 환자의 삶을 엄청나게 개선할 수 있습니다. 그리고 여태까지 나온 데이터 또한 그 잠재성을 확인시켜주고 있는데요. 하지만 결론적으로는 승인이 나야지만 약의 판매가 가능합니다.

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그리고 사실 바이오텍은 인수합병의 기대감 또한 주가에 많이 반영되어있는 경우가 많은데 이런 규제적인 리스크가 부각되면 그럼 기대감이 사그라들면서 주가가 하락하기 다시 규제적 리스크가 해소되기전까지는 다시 반등이 어렵습니다.

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FDA 국장이 바뀌면서 FDA의 생각이 예상되었던 것보다 많이 바뀐 것으로 보입니다. 특히 전임 국장이 중요하게 여겼던 최신 치료제에 대해서는 좀더 너그럽게 봐주던 것도 다시 180도 바뀐 것으로 보입니다.

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투자자로써 저희는 최신 기술을 기반으로 개발되고 FDA가 승인경험이 없는 차세대 치료제 (유전자치료제)에 대해서 규제 리스크를 다시 생각해봐야 할 것으로 생각합니다.

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최신 약을 개발중인 기업의 주식을 매수하기전에 더 엄격해지고 있는 차세대 치료제에 대한 FDA의 승인 기준에 대해서 한번 고려해보시길 바랍니다!

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Neuroscience의 강자인 Biogen/ 바이오젠의 오늘 아침에 10% 상승하고 있는데요. 그이유는 바로 아래 뉴스 때문입니다.

FDA는 만약에 승인 신청서의 자료가 부족하다면 접수를 받지 않는 경우도 있기때문에 이 접수 뉴스는 의미가 있다고 생각합니다.

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동시에 빠른 승인을 해주는 Priority review까지 FDA를 받았습니다 - 어떤 투자자들은 FDA에서 이 약을 좋게 보고 있다고 생각할수도 있다고 생각하여 주식을 사는 것 같은데요. 알츠하이머는 워낙 필요한 치료제이기 때문에 priority review가 주어진 것일 수도 있습니다. Priority review를 통해서 심사 기간이 기존 10개월에서 6개월로 줄어들게 됩니다.

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리스크로는 Advisory Committee( 전문가들이 모여 이 치료제의 승인에 대해서 토론하고 FDA에게 권고를 하는 기구)가 열리는 것이 있습니다.

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알츠하이머 치료제는 정말 꿈의 치료제입니다 - 꼭 승인이 나서 많은 분들께 도움이 되었으면 좋겠습니다.

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2019/1/18

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바이오텍회사에게 두가지 중요한 Value inflection point가 있는데 그것은 1) 중요한 임상결과 그리고 2) 임상결과를 기반한 FDA/EMA 승인 이벤트입니다.

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어제 뉴욕시간으로 8시쯤에 제가 이전에 소개해드린 Immunomedics에서 FDA 승인 심사 결과가 발표되었는데요. 승인을 바랐지만 너무나 아쉽게도 CRL을 받았습니다.

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CRL이상 Complete response letter의 약자로 FDA에서 신청자에게 application package에서 부족한 점을 적어서 보내는 편지입니다.

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CRL은 내용에 따라 다양한 결과가 나오는데요 이번 케이스는 CMC (Chemical, manufacturing, control)에만 국한되어 있다해서 다행입니다.

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FDA 승인과정에는 임상데이터 외에도 다양한 factor가 고려되는데 그중에는 임상데이터도 있지만 제조과정과 기록이 얼마나 잘되어있는지도 포함이 되어있는거죠.

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그 가장 큰이유로 임상결과를 통해서 이미 효능이 검증이 됬지만 시판될 경우에 그 결과가 얼마나 꾸준하고 예측가능하면 (consistent and predictablw) 결국 일관된 제조과정을 거쳐야만 하기때문이죠. 동시에 제조시설을 검사해서 제조과정에서 불순물이나 위생 관리 과정도 엄격히 검사합니다 - 이과정에서 최근 한국기업이 적발되어 FDA승인이 미뤄진 사례가 최근에 있었죠.

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CMC외에는 더 자세한 CRL 내용은 회사에서 아직 발표를 안했지만 더이상 실험은 필요없다고 하니 큰 이슈는 아닌 듯 싶습니다.

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뉴욕시간으로 8시 / 서울시간 10시에 회사에서 웹캐스트를 통해 투자자들에게 업데이트를 해준다니 관심있으시다면 들어보시는 것도 배울점이 많을듯 합니다. (www.immunomedics.com에서 investor section에 event로 가시면 보실수 있습니다) + 미국 투자의 장점은 이렇게 investor relations가 활발한 점도 있습니다.

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오늘 장이 기대됩니다- 워낙 변동성이 높은 시장이다보니 매일 살얼음을 걷는 느낌이네요.

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