요즘 경쟁자가 우후죽순 나타는 것은 아이러니하게도 요즘 가장 핫하다는 유전제 치료제 시장입니다 (gene therapy). 유전자 치료제는 사실 정말 “섹시”하다고 느껴질 수 있는게 참 많아서 그런데요 – 그 이유는 아래와 같습니다

1. One-time therapy: 한번 약을 받으면 (정맥주사인 경우가 많습니다) 병이 거의 아니면 완전히 치유되어 더이상 환자의 삶을 살 필요가 없어지고 삶의 질이 완전히 개선된다.

2. Captive patients/customer: 아직까지 알려진 바로는 한번 유전자 치료를 받게 되면 그 치료가 계속 진행되는한 다른 유전자치료를 받을 필요가 없고 다시 받는 것에 대한 안정성이 확립되지 않았습니다. 아직까지는 최소 5-10년까지 계속 효과가 지속되는 것으로 예상되는데 제약회사 입장에서는 5-10년동안 환자를 경쟁사에 잃는 걱정을 하지 않는 것이죠.

3. Cost-saving opportunity: 대다수의 유전자 치료는 바이러스를 통해서 환자가 없거나 부족한 단백질을 만드는 유전자를 넣어주는 치료인데요. 이런 질병은 효소 보충 요법을 평생 받아야하고, 이 효소 보충 요법은 보통 매우 비쌉니다. 몸에서 필요한 효소를 더이상 주기적으로 보충 받는것이 아니라 환자의 몸에 있는 세포에서 필요한 효소를 만들어내기때문에 더이상 비싼 치료를 받을 필요가 없는 것이죠.

4. High science: 이건 특히 generalist 투자자들에게도 어필하는 것인데요. 위에서 말씀드렸다시피 사람에게 유전자를 주입해서 불치병을 치유한다는 것은 정말 예전에 영화에서 나오던 얘기고 다들 한번 이런 비슷한 내용을 접하셨을 것 입니다. 어렸을때 공상과학영화에 나오는 과학에 빠져들고 최고의 과학자들이 기술을 발전해가는 것에 함께 하는 것은 정말 멋진 일이지요. 특히 세계적인 의대, 대학에서 의학학위와 박사학위를 받은 사람들이 즐비한 미국 벤처캐피털 업계분들에게는 특히나 멋지게 보일 것입니다.

위에서 보시다시피 유전자 치료는 차세대 치료 요법으로서 엄청난 잠재력을 갖고 현대의학을 발전 시키고 있습니다. 그리고 시장에 처음으로 나오기만하면 막대한 first market advantage가 있고 기술력이 전략적 가치가 있다는 것이 부각되며 벤처 캐피털 업계에서 엄청난 자본을 투자해서 다양한 질병에 투자를 하고 있죠.

하지만 여기서 가장 큰 이슈는 한개의 질병에 너무나 많은 회사가 투자를 집행하는 것입니다. 벤처캐피털의 특성상 초기단계에서는 사모로 투자가 이루어지다보니 서로 잘 모르고 투자가 진행되는 경우가 많고, 워낙 최신의학이다보니 모두가 가장 위험이 최소인 질병 몇개에 집중적으로 관심을 갖기 때문이죠.

하지만 유전자질병의 특성상 시장규모가 작기때문에 일반적으로 오직 한개만의 회사가 약을 공급하는 구조였습니다. 이런 시장에서 4-5개의 회사가 실질적으로 똑같은 작용을 하는 유전자병을 개발하면 결국에 많아도 2-3개 회사만 살아남고, 나머지2-3개 회사는 개발비를 회수하지도 못하고 결국에 망하게 되는 것이죠.

지금 이것이 가장 두두러지게 나타나고 증권가에서 걱정을 하는 질병이 Pompe disease 입니다. 폼페병은 GAA라는 효소가 없어서 독성 단백질이 체내세포에 축적되며 잘먹지도 못하고, 근육이 약해지고, 결국에는 호흡기 부전으로 환자를 사망케 이르게 할 수 있는 아주 무서운 병인데요. 두뇌에서 축적되며 정신적인 데미지를 수반하기도 합니다. 지금은 Myozyme이라는 효소보충치료제로 치료되고 있습니다.

지금 Pompe disease는 총 5개의 회사가 유전자치료를 개발중에 있습니다. 각각 약간의 차이점은 있지만, 이 회사들은 Audentes (BOLD), Sarepta (SRPT), Spark (ONCE), Actus (private), AVRO Bio (AVRO)가 있습니다.

현재 Pompe disease에 대한 유전자 약 개발을 발표한 회사들 - 발표한된 유전자 프로그램도 있을수도 있습니다.

이 모든 회사들은 아무리 빨라도 약이 2021년전에는 나올수가 없기 때문에 모두가 계속 유상증자를 통해서 투자금을 모아서 개발을 이어가야하는 것이죠. 많은 회사가 이미 수억달러를 유상증자를 통해서 계속 투자금을 붙고 있는데 과연 승자는 누가 될지는 아무도 모릅니다 (이게 바로 인체의 신비죠… 1+1=2라는 규칙이 명확한 컴퓨터와 다르게 인체는 1+1=3일때도 있고 1+1=2.5일때고 있기때문에 제약 개발은 너무나 어렵습니다…)

혹 2개의 회사가 경주에서 이겨서 시장에 내놓더라도 일생에 어쩌면 한번만 받을수있는 약의 특성상 임상에서 가장 좋은 결과를 보인 약이 환자를 독식할 가능성이 높습니다.

여러분도 바이오텍 투자에서 꼭 핫한 과학을 보시는 것보다는 경쟁자가 없고 독보적인 제품을 갖고 있는 회사인지를 꼭 확인하시고 투자하시길 바랍니다!

경쟁사 정보는 상장사인 경우 미국의 사업보고서인 10-K에서 business 섹션에서 보실수 있습니다!

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