글로벌 바이오 주식 트레이딩

바이오마린은 예전부터 희귀병의 강자로 enzyme replacement therapy 기술을 바탕으로 안정적인 현금흐름 및 폭발적인 성장을 이룬 회사입니다. 이회사는 보통 환자가 몇만명밖에 없는 질병에 집중하여 안정적인 drug development process를 바탕으로 판매까지 vertical integration을 이루어낸 유일한 pure play biotechnology회사입니다. 현재 시가총액이 약 18조원정도 되고 매출의 8배정도에 거래되고 있습니다.

회사의 규모가 커지면서 core strength를 기반으로 더 큰 기회를 찾아나서고 있습니다. 최근 R&D day에서 중장기 전략을 발표했습니다.

최근에 바이오마린은 gene therapy에 집중적인 투자를 통하여 플랫폼을 더욱 강력하게 만들고 있는데 hemophilia A(형우병 A)약으로 곧 승인이 예정되는 Valrox로 바이오마린의 플랫폼을 설명해보겠습니다. Valrox는 바이러스 기반인 약으로 인체에 엄청난 양의 바이러스 (혈우병환자들이 필요한 유전자를 지니고 있는 바이러스입니다)를 주입하여, 그 바이러스가 간(liver)을 infect시키고 그 안에서 주입된 유전자가 혈우병환자들이 필요한 단백질인 factor 8 을 자연스럽게 만들게 해주는 약입니다. 여기서 벌써 복제약을 만들기에는 다양한 문제가 생기는데요.

-        우선 복제된 바이러스와 원래의 바이러스의 비교를 어떻게 할것이냐입니다. 아직 선례가 없고 아무도 어떻게 해야되는지도 모릅니다.

-        바이러스는 체내에 들어가서 온몸을 돌아다니면서 다양한곳의 세포를 infect할수있습니다. 물론 간에 가장 많이 되겠지만 복제약이 오리지널약과 동일하게 세로를 infect를 하는지 알아보는 것은 불가능합니다.

-        1/2번째가 가능하더라도 바이러스를 통해 주입된 유전자에서 만들어진 단백질이 복제약과 비슷하고 그 단백질이 체내에서 어떻게 움직이는지도 비슷한지도 알아봐야하겠지요..

-        물론 마지막으로 biologics로써 임상실험을 통해서 오리지널약과 효능이 비슷하다는 것도 검증해야합니다.

바이오마린은 유전자치료가 얼마나 복잡한것인지 아래와 같이 설명했습니다.

바이오마린은 이제 강력한 gene therapy 플랫폼을 바탕으로 새로운 약을 계속 개발하고있습니다. Valrox 승인을 하자마자 벌써 두개의 프로그램 (PKU and HAE) 개발을 발표하였습니다.

플랫폼을 통해서 비교적 저렴한 비용으로 엄청난 가치창출을 하는것은 물론 새로운 분야로 들어가며 기존의 경쟁자들의 약을 더이상 의미없게 하는것만큼 혁신적인게 없죠. 바이오마린의 혈우병은 현재 다케다, 사노피, 로슈가 지배하고 있는 시장인데 앞으로 바이오마린의 혁신이 굉장히 기대됩니다!

벤처캐피털 투자가 활성화되고 funding environment가 좋아지면서 가면 갈수록 다양한 바이오테크회사가 생기고 있는데요. 특히 저는 특수하고 고유한 기술을 바탕으로 첫번째약을 개발중이라 제품이 하나뿐이지만 강력한 플랫폼을 바탕으로 계속 파이프라인을 뽑아낼수있는 회사들을 좋아합니다 – 예를 들어RNAi와 gene therapy 회사들 같은 각 회사별로 독자적인 기술이 있는 회사들이 있습니다.

특히 요즘 월스트리트에서는 technology platform  회사들이 각광을 받고 있는데요. 그 이유는 특수하고 고유한 기술을 가진 회사들은 당연히 높은 기술력으로 생기는 자연스러운 진입장벽이 있기때문입니다 – 특허로 생기는 인위적인 보호장벽보다 미래에 훨씬 안정적인 현금흐름이 보장되고 동시에 대형제약회사의 인수가능성이 높기때문입니다.

Monoclonal antibody(mAb)의 복제약이 만들어지고 지금처럼 많이 쓰이기 시작한지는 5년도 채 안됬는데 예전에는 mAb들 또한 기술적으로 북제가 불가능하다고 여겨질때가 있었죠. Genentech이 로슈에게 30조 이상에 인수된 사례가 있죠. mAb의 경우에는 그냥 protein의 구조가 복잡하기때문에 어렵게 됬지만 이제는 기술적으로 바이오시밀러가 만들수있게되었죠. 물론 로슈는 Genetech의 플랫폼을 통해서 계속 블록버스터를 뽑아내고 있습니다. Herceptin, Avastin, Lucentis등 엄청난 약들이 제넨텍에서 나왔고 제넨턱은 현재 모든 바이오텍 회사들이 추구할 롤 모델이 되었습니다.

하지만 최근에 만들어지는 최신기술은 많이 달라지고 복제약 개발에 대해서 새로운 challenge를 제공합니다 – 왜냐하면 FDA가 복제약에 요구하는 충족조건 (bioequivalence)을 채우기에 불가능한 구조이기때문입니다. 간단히 설명하자면 FDA는 복제약이 체내에서 어떤 rate으로 움직이고 인체도 그 약에 어떤 작용을 얼마나 빨리 하는지 (PK/PD curve)를 보고 오리지널과 비교를 하여 그것이 같아야지만 승인을 내어줍니다. 여기저 중요한점은 약이 몸에서 어떻게 움직이는지인데 새로운 약들에게는 이수치가 큰 의미가 없다는 것입니다.

앞으로 특수한 플랫폼 가치를 지닌 회사들을 하나씩 소개드려보자합니다!